La FDA aprueba una terapia génica para tratar a pacientes con una forma rara de pérdida de visión hereditaria

Cristian Torres

La FDA (Food and Drug Administration que en español significa Administración de Medicamentos y Alimentos) es la agencia del gobierno de los Estados Unidos responsable de la regulación de alimentos, medicamentos, cosméticos, aparatos médicos, productos biológicos y derivados sanguíneos tanto para animales y para humanos, ha aprobado recientemente Luxturna, una nueva terapia génica para tratar a niños y adultos con una forma hereditaria de pérdida de la visión que puede provocar una ceguera.

El comisionado de la FDA, el Dr. Scott Gottlieb afirmó que "La aprobación de hoy marca otro nuevo logro en el campo de la terapia genética -tanto en el funcionamiento de la terapia genética como en la ampliación su uso a más allá del tratamiento del cáncer, para tratar la pérdida de la visión- y refuerza el potencial de este enfoque innovador para el tratamiento de una amplia gama de enfermedades complicadas. La culminación de décadas de investigación ha dado como resultado la aprobación de tres terapias genéticas este año para tratar a pacientes con enfermedades graves y raras. Creo que la terapia genética se convertirá en un pilar fundamental para tratar, y quizás curar, muchas de nuestras enfermedades más devastadoras e intratables".

El tratamiento con Luxturna debe administrarse sólo a pacientes que tienen células retinianas viables, según lo determine el médico tratante. El tratamiento con Luxturna debe realizarse por separado en cada ojo, en días separados, con al menos seis días de separación entre los procedimientos quirúrgicos. Se administra mediante inyección subretiniana por un cirujano experimentado en cirugía intraocular. Los pacientes deben ser tratados con un ciclo corto de prednisona oral para limitar la posible reacción inmunológica a Luxturna.

"La aprobación de Luxturna abre aún más la puerta al potencial de las terapias genéticas", comentó el Dr. Peter Marks, Ph.D., director del Centro para la Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER, por sus siglas en inglés) de la FDA. "Los pacientes con distrofia retiniana asociada a la mutación RPE65 bialélica tienen ahora una oportunidad de mejorar la visión, donde antes había poca esperanza".

Opino que este es un gran adelanto para la medicina ya que en un futuro las terapias genéticas podrían curar cualquier tipo de ceguera y no solo quedarse en terapias para los ojos sino en cada campo de la medicina para curar cualquier tipo de enfermedad, ya que la genética es la base de la vida y por lo cual también la base de las enfermedades; así que un aplauso para estos grandes científicos que lograron sacar este proyecto adelante y que no se detengan sino que sigan explorando lo que en un futuro se pueda hacer con las terapias genéticas.